英國牛津大學(xué)研究人員日前報(bào)告說，他們開發(fā)的一種基因療法可讓失明小鼠重見光明，這種方法有望用于治療人類視網(wǎng)膜色素變性等眼疾。

基因療法可讓失明小鼠重見光明

視網(wǎng)膜色素變性是一種視網(wǎng)膜功能出現(xiàn)退化的遺傳性疾病，癥狀包括夜盲、視野狹窄、視力低下等，嚴(yán)重時(shí)可致失明。

在因患視網(wǎng)膜色素變性而失明的患者視網(wǎng)膜中，感光細(xì)胞大量缺失，但仍有部分對光并不敏感的細(xì)胞保存完好。先前研究發(fā)現(xiàn)，人們可以通過小型電子植入物刺激這些細(xì)胞，從而恢復(fù)部分視力。

牛津大學(xué)研究人員嘗試用基因療法治療這一疾病。他們將一種新基因注入失明小鼠視網(wǎng)膜殘留的細(xì)胞中，隨后，這些細(xì)胞開始按照新基因“指示”制造一種名為黑視蛋白的感光蛋白質(zhì)。

研究人員對這些小鼠觀察了1年多時(shí)間，發(fā)現(xiàn)它們的視力得到一定程度的恢復(fù)，能夠識別環(huán)境中的物體；那些制造黑視蛋白的細(xì)胞能夠?qū)庾鞒龇磻?yīng)，并向小鼠腦部發(fā)送視覺信號。

研究人員說，這種基因療法操作相對簡單，且黑視蛋白原本就是視網(wǎng)膜中的一種蛋白質(zhì)，利用這種蛋白質(zhì)治療眼疾可降低機(jī)體發(fā)生免疫反應(yīng)的風(fēng)險(xiǎn)。接下來，他們將開展臨床試驗(yàn)，進(jìn)一步評估這種方法的療效。